Aanvankelijk dacht het farmaceutisch bedrijf Novartis met osilodrostat een remmer van aldosteronsynthase (CYP11B2) in handen te hebben voor de behandeling van primair hyperaldosteronisme. Maar het middel blokkeert ook CYP11B1, een hydroxylase dat in bijnierschorscellen de precursor 11-deoxycortisol omzet in cortisol. Fase-II studies lieten vooral een stapeling zien van de cortisol-precursor, en enige reductie van ACTH-gestimuleerd serum cortisol. De stof werd doorontwikkeld tot medicijn voor het syndroom van Cushing (inmiddels geregistreerd onder de merknaam Isturisa®, pillen met 1, 5 of 10 mg werkzame stof). ‘Novartis heeft flink geïnvesteerd in prospectieve gerandomiseerde studies, het LINC-programma, met door de FDA verplicht gestelde placebogroepen en langdurige follow-ups’, vertelt dr. Richard Feelders, internist-endocrinoloog en onderzoeker in het Erasmus MC.
&ellipsis;Osilodrostat biedt meerwaarde bij behandeling syndroom van Cushing
Bij het syndroom van Cushing moet de cortisolproductie volledig worden genormaliseerd. Chirurgische interventie is niet altijd mogelijk of succesvol en veel patiënten blijven afhankelijk van cortisolverlagende medicatie. Internist-endocrinoloog Dr. Richard Feelders over succesvolle behandelingen met osilodrostat, een krachtige remmer van de laatste stap van de cortisolsynthese.
Maak een gratis account aan en krijg toegang tot alle artikelen
Heeft u al een account?
